Bệnh tan máu bẩm sinh hay còn gọi là Thalassemia đến nay chưa có thuốc điều trị khỏi hoàn toàn, khi đã mắc bệnh ở thể trung bình hoặc thể nặng cần truyền máu định kỳ và sử dụng thuốc suốt đời, ảnh hưởng đến đến kinh tế, sức khỏe và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân cũng như gia đình người bệnh.